Leukämie

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Hoffnung für Patienten mit chronisch myeloischer Leukämie

Die chronisch myeloische Leukämie (CML) ist eine besondere Form von Blutkrebs. Hier mutieren Zellen der myeloischen "knochenmarksständigen" Reihe: Vorläuferzellen von weißen Blutzellen wie Granulozyten, Monozyten und Makrophagen, allesamt wichtige Bestandteile des Immunsystems. Dabei bindet sich ein Teil von Chromosom 22 an Chromosom 9 an. Das nunmehr verkürzte Chromosom 22 - auch Philadelphia-Chromosom genannt - findet sich bei mehr als 95 Prozent der CML-Patienten.

Durch diese Verlagerung von genetischem Material entsteht ein gefährliches Eiweiß, das die unkontrollierte Teilung der Blutzellen auslöst. Die Erkrankung äußert sich zunächst in Müdigkeit, Gewichtsverlust, einer Milzvergrößerung und der erhöhten Anzahl weißer Blutkörperchen. Nach einer chronischen Phase, die mehrere Jahre dauern kann, beschleunigt sich der Krankheitsverlauf. In der Blastenkrise versagt das Immunsystem schließlich völlig. Bisher war eine Knochenmarktransplantation die wirkungsvollste Therapiemöglichkeit.

Neues Medikament hemmt krankhafte Zellvermehrung

Ein Novartis Medikament greift ganz gezielt in die Steuerung der Krebszelle ein und hemmt die krankhafte Zellvermehrung. In der chronischen Phase normalisierte sich bei einem großen Anteil der Patienten, die an den klinischen Studien teilnahmen, die Anzahl der weißen Blutzellen. Bei Behandlungsbeginn unmittelbar nach Erkennen der Erkrankung fanden sich bei dem größten Teil der Patienten in der frühen Erkrankungsphase auch kaum noch Krebszellen mit dem Philadelphia-Chromosom. Diese beeindruckenden Daten sind aber mit Vorsicht zu bewerten, da noch keine Langzeitergebnisse vorliegen.

Ein zentrales Anliegen von Novartis war es, die Patienten so schnell wie möglich mit dem Wirkstoff zu versorgen. Deshalb wurde ein beschleunigtes Zulassungsverfahren beantragt und die Produktion in Rekordzeit von Kilogramm-Mengen auf Tonnen umgestellt. Außerdem erhielten weltweit mehr als 7500 Patienten in erweiterten Studien Zugang zu dieser neuen Therapie.

Die Möglichkeiten zum Einsatz dieses neuen Medikaments sind jedoch nicht unbegrenzt. Es wurde ganz gezielt auf den genetischen Fehler, der zur chronisch myeloischen Leukämie beziehungsweise zu GIST führt, zugeschnitten. Die Wirkung bei anderen Krebsarten wird erprobt.